Tytuł projektu: Randomizowane badanie kliniczne kontrolowane placebo, prowadzone metodą podwójnie ślepej i podwójnie pozorowanej próby, oceniające skuteczność, tolerancję i bezpieczeństwo leczenia wigabatryną w stosunku do leczenia rapamycyną jako terapii zapobiegawczej u niemowląt ze stwardnieniem guzowatym.
Finansowanie projektu: 23 119 125 PLN (w tym dofinansowanie dla UMED: 1 528 640,00 PLN), Projekt finansowany ze środków ABM/2019/1
Projekt ViRap ma na celu zbadanie skuteczności oraz bezpieczeństwa nowej terapii zaburzeń neurologicznych (padaczka, upośledzenie umysłowe, autyzm) i nowotworzenia (guzy mózgu, serca, nerek, siatkówki) u dzieci z genetycznie uwarunkowaną rzadką chorobą (stwardnieniem guzowatym, TSC). Badanie dotyczy porównania dwóch leków: przeciwpadaczkowego i inhibitora mTOR, w leczeniu profilaktycznym w stwardnieniu guzowatym. W badaniu ViRap analizowane będą także w sposób prospektywny biomarkery epileptogenezy i onkogenezy, co przyczyni się do rozwoju wiedzy na temat mechanizmów rozwoju padaczki i nowotworów.
Celem pierwszorzędowym badania klinicznego ViRap jest porównanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności leku przeciwpadaczkowego (wigabatryna) i inhibitora mTOR (rapamycyna) w profilaktyce padaczki oraz upośledzenia umysłowego i zaburzeń ze spektrum autyzmu u niemowląt z TSC. Drugorzędowym celem badania będzie ocena wpływu stosowania obu leków na rozwój zmian guzowatych u dzieci z TSC. Celem trzeciorzędowym będzie ocena wpływu leczenia na biomarkery epileptogenezy i onkogenezy w TSC.
Konsorcjum w składzie:
prof. dr hab. n. med. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak
