grafika badania

TreatWolfram

Tytuł projektu: Międzynarodowe, randomizowane badanie kliniczne typu pivotal, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo walproinianu sodu u dzieci i dorosłych z zespołem Wolframa”

Dane Projektu

Opis Projektu

Przedstawione badanie to niekomercyjne, międzynarodowe, randomizowane, podwójnie zaślepione badanie typu pivotal, którego celem jest wskazanie, iż dotychczas stosowany w leczeniu padaczki u dzieci i dorosłych walproinian sodu jest bezpieczny i skuteczny, w spowalnianiu postępu choroby u pacjentów pediatrycznych i dorosłych z syndromem Wolframa.

Beneficjent

Główny Badacz Koordynator

prof. Timothy Barrett

KATEGORIE:

  • Choroby neurodegeneracyjne o podłożu genetycznym
  • Choroby rzadkie